Společnost Vertex Pharmaceuticals Inc. v pondělí oznámila, že její dokument New Drug Submission (NDS) pro lék exagamglogene autotemcel (eax-gam-log-en auto-tem-sel) získal od kanadského ministerstva zdravotnictví status prioritního posouzení. Tento lék je určen k léčbě pacientů ve věku 12 let a starších trpících srpkovitou anémií (SCD) a transfuzně závislou beta-talasemií (TDT).
Jedná se o závažná a stále se stupňující genetická onemocnění, která ovlivňují délku života, kvalitu života a ekonomickou produktivitu tím, že snižují celoživotní příjmy i celkovou produktivitu.
Exagamglogen autotemcel je průlomová buněčná terapie, která využívá technologii úpravy genů na pacientových vlastních krvetvorných kmenových a progenitorových buňkách ke zvýšení produkce fetálního hemoglobinu v červených krvinkách.
Podporu pro NDS poskytly údaje z průběžných studií fáze 3, zejména CLIMB-111 a CLIMB-121, kromě probíhající dlouhodobé následné studie CLIMB-131.
V současné době akcie společnosti Vertex zaznamenávají mírný pokles o 0,19 % a na burze Nasdaq klesají na 416,83 USD.
