Vanda Pharmaceuticals Inc. (VNDA) v pátek oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil přípravku VGT-1849A status léčiva pro vzácná onemocnění. Tento přípravek je selektivní antisense oligonukleotidový (ASO) inhibitor JAK2, určený k léčbě polycythemií vera (PV).
Status léčiva pro vzácná onemocnění je poskytován FDA experimentálním terapeutikům určeným k léčbě vzácných lékařských stavů a nabízí výhody pro vývojáře léků.
Polycythemia vera je vzácné hematologické onemocnění, které postihuje přibližně 1 z každých 2 000 Američanů.
Tato chronická myeloproliferativní porucha je charakterizována abnormální hematopoezí myeloidní linie, charakterizovanou nadměrnou produkcí červených krvinek a zvýšeným uvolňováním prozánětlivých cytokinů. U více než 95 % jedinců s PV je přítomna mutace JAK2 V617F, která vede k abnormální produkci JAK2.
