Vertex Pharmaceuticals (VRTX) oznámila v pátek, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) rozšířil schválení léku na cystickou fibrózu tak, aby zahrnovalo další pacienty s různými typy mutací této choroby.
FDA povolil rozšířené použití přípravku Trikafta pro pacienty s cystickou fibrózou (CF) ve věku od 2 let. Oprávnění musí mít alespoň jednu mutaci F508del v genu pro cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR), nebo mutaci, která podle klinických nebo laboratorních dat vykazuje pozitivní reakci na Trikafta.
Zejména bezpečnostní profil ohledně poškození jater a selhání jater byl aktualizován z obecných varování a upozornění na vážnější upozornění v rámečku. Po tomto schválení bylo na etiketu Trikafta přidáno 94 nových ne-F508del CFTR mutací, což umožňuje přístup k léčbě zaměřující se na kořenovou příčinu jejich stavu přibližně 300 dalším pacientům s CF v USA.
Trikafta, která byla poprvé schválena v roce 2019, představuje významnou možnost léčby pro desítky tisíc jedinců s cystickou fibrózou, jak uvedla vrchní lékařka společnosti Vertex, Dr. Carmen Bozic.
"Od svého prvního schválení v roce 2019 měl TRIKAFTA hluboký vliv na životy nespočtu jedinců s cystickou fibrózou," komentovala Dr. Carmen Bozic, výkonná viceprezidentka pro globální rozvoj léčiv a zdravotní záležitosti a vrchní lékařka společnosti Vertex. "S tímto nejnovějším schválením nyní může ještě více pacientů těžit z léčby, která řeší kořenovou příčinu jejich nemoci. Jsme odhodláni pokračovat v úsilí o rozšíření dostupnosti našich terapií pacientům po celém světě."
