Společnost Pfizer Inc., přední farmaceutická společnost, oznámila v pondělí slibné výsledky ze své fáze 3 studie BREAKWATER týkající se BRAFTOVI (encorafenibu) v kombinované léčbě metastazujícího kolorektálního karcinomu (mCRC) s mutací BRAF V600E. Tento léčebný režim, který zahrnuje BRAFTOVI společně s cetuximabem (prodávaným jako ERBITUX) a chemoterapeutickým režimem mFOLFOX6 (obsahujícím fluorouracil, leucovorin a oxaliplatin), prokázal výrazné a klinicky významné zlepšení v přežití bez progrese (PFS) pacientů zapojených do studie.
PFS, což je primární cíl studie, byl nezávisle hodnocen zaslepeným centrálním posouzením a ukázal významné zlepšení ve srovnání s pacienty léčenými chemoterapií, s nebo bez přidání bevacizumabu. Kromě toho BRAFTOVI v kombinované terapii vykázalo statisticky významné zlepšení celkového přežití (OS), což je klíčový sekundární cíl této studie.
BRAFTOVI je známý jako perorální malomolekulární inhibitor kináz, který účinně cílí na mutaci BRAF V600E. Pfizer vysvětlil, že nepatřičná aktivace určitých proteinů v rámci MAPK signální dráhy (RAS-RAF-MEK-ERK) může být aktivní u určitých druhů rakoviny, včetně kolorektálního karcinomu.
Další zdůraznění vývojové cesty léku: režim BRAFTOVI získal zrychlené schválení od Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv USA v prosinci 2024. Toto schválení bylo založeno na významném zlepšení potvrzené objektivní míry odpovědi (ORR), což byl další dvojí primární cíl studie. Zjištění ORR byla prezentována na gastrointestinálním onkologickém sympoziu Americké společnosti klinické onkologie v roce 2025 a byla publikována v časopise Nature Medicine téhož ledna.
Komentující tyto vývoje uvedl Roger Dansey, hlavní onkologický úředník společnosti Pfizer: "Režim BRAFTOVI stanovuje nový standard jako první schválená cílená terapie dostupná již od první fáze léčby pro pacienty s mCRC a mutací BRAF V600E. Těšíme se na spolupráci se zdravotnickými orgány po celém světě, abychom tuto léčbu co nejdříve zpřístupnili více pacientům po celém světě."
Proces schvalování tohoto režimu FDA spadá pod iniciativu Project FrontRunner, která má za cíl urychlit vývoj a schvalování inovativních léčebných postupů pro pokročilé nebo metastazující stavy rakoviny.
Pfizer plánuje předložit nejnovější zjištění FDA, aby zajistila plné schválení BRAFTOVI kombinace při léčbě pacientů s mCRC nesoucí mutaci BRAF V600E.
Komercializační práva BRAFTOVI jsou specifická pro jednotlivé regiony: Pfizer má práva v USA, Kanadě, Latinské Americe, na Blízkém východě a v Africe. V Japonsku a Jižní Koreji jsou práva výhradně u společnosti Ono Pharmaceutical Co., Ltd., Medison kontroluje práva v Izraeli a Pierre Fabre Laboratories drží práva pro všechny ostatní regiony, včetně Evropy a většiny Asie (s výjimkou Japonska a Jižní Koreje).
V rámci pre-marketingového obchodování na NYSE byla hodnota akcií Pfizeru 26,31 $, což představuje mírný pokles o 0,79 procenta.
