Komisi Eropa telah mengizinkan pemasaran Casgevy, sebuah terapi gen yang menggunakan teknologi CRISPR/Cas9, secara bersyarat. Dikembangkan oleh Vertex Pharmaceuticals Inc, Casgevy ditujukan untuk pasien berusia 12 tahun ke atas yang menderita anemia sel sabit yang agresif. Gejala ini mungkin termasuk episode vaso-oklusif yang sering terjadi atau talasemia beta yang membutuhkan transfusi rutin, tetapi donor sel punca hematopoietik yang sesuai tidak tersedia.
Produsen memproyeksikan bahwa lebih dari 8.000 pasien berusia 12 tahun ke atas, dengan penyakit sel sabit yang parah atau talasemia beta yang bergantung pada transfusi, dapat menjadi kandidat untuk perawatan ini. Vertex telah mengatur akses awal untuk pasien talasemia beta yang sesuai di Prancis, bahkan sebelum skema penggantian biaya nasional diberlakukan. Perusahaan ini juga bekerja sama dengan rumah sakit yang ahli dalam transplantasi sel punca untuk membangun jaringan pusat perawatan resmi independen (ATC) untuk mengelola Casgevy. Saat ini, ada tiga ATC yang aktif secara nasional, dengan rencana untuk mendirikan sekitar 25 pusat di seluruh Eropa.
Pada bulan Desember 2023, Vertex menerima tanggapan positif dari Komite Produk Obat-obatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) Badan Obat-obatan Eropa terkait persetujuan bersyarat untuk Casgevy. Terapi yang diedit gen ini dipandang sebagai terobosan baru dalam pengobatan penyakit sel sabit parah dan talasemia beta yang bergantung pada transfusi. Kunjungi rttnews.com untuk berita-berita terkait kesehatan lainnya.
