Harmony Biosciences Holdings, Inc. mengumumkan pada hari Selasa bahwa Pitolisant, obat barunya untuk mengobati sindrom Prader-Willi (PWS), menerima penunjukan Obat Yatim Piatu dari Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA).
PWS adalah kelainan neurologis genetik langka yang ditandai dengan obesitas, disabilitas intelektual, tonus otot yang rendah, dan perawakan yang pendek. Studi TEMPO Fase 3 yang akan datang oleh Harmony Biosciences bertujuan untuk mengevaluasi keamanan dan efektivitas Pitolisant dalam mengobati kantuk di siang hari yang berlebihan (EDS) dan masalah perilaku pada pasien PWS. Uji coba acak, tersamar ganda, dan terkontrol plasebo ini akan melibatkan peserta berusia enam tahun ke atas, dengan penelitian yang dijadwalkan akan dimulai pada kuartal pertama tahun 2024.
Penunjukan Orphan Drug bermanfaat bagi Harmony Biosciences karena memberikan hak kepada mereka untuk mendapatkan kredit pajak untuk pengembangan klinis, pembebasan biaya, dan eksklusivitas pasar selama tujuh tahun setelah persetujuan obat.
Dalam berita terkait, saham Harmony mengalami kenaikan moderat sebesar 0,59 persen dalam perdagangan pra-pasar, sehingga nilainya naik menjadi $34,01 di Nasdaq.
