Avidity Biosciences, Inc, sebuah perusahaan biofarmasi terkemuka, menyampaikan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) telah menganugerahkan sebutan Penyakit Anak Langka untuk terapi medis eksperimental mereka AOC 1044, yang ditujukan untuk pengobatan Duchenne muscular dystrophy (DMD).
AOC 1044 saat ini berada di bawah mikroskop dalam uji coba Explore44 fase 1 dan 2, yang dirancang untuk pasien yang didiagnosis dengan DMD. Ini adalah salah satu dari beberapa AOC yang dimiliki Avidity dalam tahap pengembangan untuk pengobatan DMD.
Di luar Penunjukan Penyakit Anak Langka, FDA dan Badan Obat-obatan Eropa telah memberikan terapi medis dengan Penunjukan Yatim Piatu, dan yang pertama telah memberikannya lebih lanjut dengan Penunjukan Jalur Cepat.
DMD adalah kondisi genetik langka yang ditandai dengan kerusakan otot progresif dan kelemahan yang disebabkan oleh hilangnya protein distrofin yang sering kali dimulai pada usia yang sangat dini. Hingga saat ini, belum ada terapi yang disetujui yang menargetkan ekson 44.
Mengekspresikan kepuasan dengan keputusan FDA untuk menetapkan sebutan Penyakit Anak Langka pada AOC 1044, Steve Hughes, M.D., kepala petugas medis di Avidity, menunjukkan bahwa DMD adalah penyakit yang menghancurkan, dengan gejala yang sering dimulai pada masa kanak-kanak. Dia lebih lanjut menyatakan bahwa penunjukan oleh FDA ini menekankan kebutuhan mendesak untuk perawatan lanjutan dan menegaskan potensi AOC 1044 untuk memenuhi permintaan orang yang hidup dengan distrofi otot Duchenne.
Dia juga menyebutkan berbagi data AOC 1044 dari uji coba fase 1/2 EXPLORE44, yang menunjukkan pengiriman oligonukleotida terapeutik yang belum pernah terjadi sebelumnya pada otot rangka dan pelompatan ekson yang konsisten pada sukarelawan yang sehat. Hughes berharap dapat membagikan data lebih lanjut akhir tahun ini dari penelitian yang melibatkan penderita DMD. Dia juga menegaskan kembali dedikasi Avidity yang tak tergoyahkan untuk kemajuan ilmiah dan meningkatkan kehidupan mereka yang terkena dampak kondisi yang memilukan ini dan keluarga mereka.
