PepGen Inc, sebuah perusahaan bioteknologi, mengumumkan pada hari Selasa bahwa terapi eksperimental mereka untuk pengobatan Myotonic Dystrophy Tipe 1, yang dijuluki PGN-EDODM1, telah diberi penunjukan Fast Track oleh Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA).
Myotonic Dystrophy Tipe 1, yang juga disebut penyakit Steinert, adalah kelainan genetik degeneratif yang memperpendek usia penderitanya. Penyakit ini menyebabkan kelemahan otot serta komplikasi jantung dan pernapasan.
"Kami percaya bahwa PGN-EDODM1 memiliki potensi untuk memodifikasi penyakit dan meningkatkan prognosis bagi pasien dengan Myotonic Dystrophy Tipe 1. Saat ini kami sedang dalam tahap uji coba fase 1, yang dikenal sebagai FREEDOM-DM1, di mana efektivitas PGN-EDODM1 sedang dinilai. Kami mengantisipasi untuk membagikan data awal dari uji coba ini pada akhir tahun ini," kata James McArthur, Ph.D., Presiden dan CEO PepGen. Dia menambahkan bahwa data awal dari uji coba ini sangat menggembirakan.
Pada bulan September 2023, FDA telah mengakui PGN-EDODM1 sebagai Obat Yatim Piatu, menurut informasi yang dibagikan oleh perusahaan.
Saat ini, nilai saham PepGen mengalami sedikit penurunan sebesar 0,80 persen, diperdagangkan pada $13,78 di Nasdaq.
