FX.co ★ PepGen Mendapatkan Obat Yatim Piatu dari FDA, Penunjukan Penyakit Anak Langka Untuk PGN-EDO51

Pada hari Rabu, PepGen Inc, yang juga dikenal sebagai PEPG, mengungkapkan bahwa pengobatan potensial mereka untuk Duchenne muscular dystrophy (DMD), PGN-EDO51, telah mendapatkan status obat yatim piatu dan status penyakit anak yang langka dari FDA. Perusahaan tersebut menyarankan bahwa PGN-EDO51 dapat menjadi sangat efektif untuk pasien yang memiliki mutasi yang dapat diatasi dengan menggunakan metode pelompatan ekson 51. Saat ini, PepGen sedang dalam proses mengevaluasi PGN-EDO51 melalui uji coba CONNECT 1 Fase 2 dan mereka berencana untuk memulai pendaftaran pasien untuk uji coba CONNECT 2 Fase 2 akhir tahun ini.