BioMarin Pharmaceutical (BMRN) telah mengungkapkan data baru yang menyoroti keamanan dan kemanjuran jangka panjang dari terapi gen mereka, ROCTAVIAN. Data ini berasal dari studi terapi gen hemofilia yang paling lama berjalan hingga saat ini, menunjukkan kontrol perdarahan yang berkelanjutan dan ekspresi faktor VIII yang stabil hingga empat tahun setelah infusi ROCTAVIAN.
Hank Fuchs, presiden Penelitian dan Pengembangan Global di BioMarin, mengatakan, "Yang terpenting, data Fase 3 menunjukkan kadar faktor VIII yang mendatar setelah tahun ketiga, dengan sebagian besar pasien tidak lagi memerlukan profilaksis. Ini menegaskan potensi ROCTAVIAN untuk memberikan perlindungan perdarahan yang bertahan lama bagi orang dewasa dengan hemofilia A berat, yang berpotensi mengurangi kebutuhan konstan akan infus dan suntikan."
ROCTAVIAN menggunakan pendekatan berbasis vektor virus adeno-asosiatif untuk mengobati orang dewasa dengan hemofilia A berat yang tidak memiliki antibodi terhadap serotipe 5 virus adeno-asosiatif, sebagaimana dikonfirmasi melalui tes darah. Komisi Eropa memberikan otorisasi pemasaran bersyarat untuk ROCTAVIAN pada 24 Agustus 2022, dan FDA menyetujuinya pada 29 Juni 2023.
Untuk berita kesehatan tambahan, kunjungi rttnews.com.
