Marinus Pharmaceuticals, Inc. (MRNS) mengumumkan pada hari Senin hasil utama dari uji klinis Fase 3 RAISE mereka. Studi double-blind, randomized, placebo-controlled ini mengevaluasi keamanan dan efikasi ganaxolone intravena (IV) untuk pengobatan status epilepticus refractory (RSE).
RSE ditandai dengan kejang terus-menerus yang berlangsung lama atau berulang cepat yang tidak merespons terapi lini pertama dan kedua, dan dikaitkan dengan morbiditas dan mortalitas yang signifikan.
Uji klinis RAISE berhasil mencapai tujuan utama pertama dengan menunjukkan penghentian cepat status epilepticus pada pasien dengan RSE yang sangat refractory. Namun, tidak mencapai signifikansi statistik untuk tujuan utama kedua, yang mengukur proporsi pasien yang tidak memerlukan anestesi IV.
Marinus Pharmaceuticals berencana untuk terus menganalisis seluruh dataset RAISE dan bermaksud untuk berdiskusi dengan Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) mengenai kemungkinan langkah ke depan untuk ganaxolone IV dalam pengobatan RSE.
Perusahaan tetap berkomitmen untuk menawarkan ganaxolone IV bagi pasien dengan status epilepticus super refractory di bawah aplikasi obat baru investigasional darurat.
Dari segi finansial, Marinus memperkirakan kas dan setara kasnya cukup untuk menutupi pengeluaran operasional, termasuk belanja modal dan kebutuhan modal kerja, hingga kuartal kedua 2025.
