uniQure (QURE) telah merilis data interim terbaru dari uji klinis Fase I/II yang sedang berlangsung di Amerika Serikat dan Eropa untuk AMT-130, yang bertujuan mengobati penyakit Huntington. Data tersebut mencakup hingga 24 bulan tindak lanjut dari 29 pasien yang diobati. Temuan menunjukkan bahwa pasien yang menerima dosis tinggi AMT-130 mengalami pengurangan 80% dalam progresi penyakit pada Skala Penilaian Penyakit Huntington Gabungan setelah 24 bulan, dibandingkan dengan kelompok kontrol eksternal berbobot skor kecenderungan.
Perusahaan menyatakan antusiasme mereka terhadap pertemuan multi-disiplin awal RMAT dengan FDA yang dijadwalkan akhir tahun ini. Pertemuan ini akan membahas kemungkinan percepatan pengembangan klinis AMT-130.
