BridgeBio Pharma Inc. (BBIO) telah mengumumkan bahwa mereka akan menghentikan pengembangan BBP-631 untuk Hiperplasia Adrenal Kongenital (CAH). Sebagai gantinya, perusahaan sedang aktif mencari peluang kemitraan untuk mendukung pengembangan lanjutan BBP-631 atau kemajuan terapi gen generasi berikutnya untuk CAH—penyakit genetik yang meluas dan memengaruhi lebih dari 75.000 individu di Amerika Serikat dan Uni Eropa, yang masih memiliki kebutuhan medis yang belum terpenuhi secara signifikan.
Keputusan tersebut diambil setelah melihat hasil dari studi terbuka ADventure Fase 1/2, yang mengevaluasi BBP-631, terapi gen virus adeno-associated (AAV) 5 investigasional, sebagai pengobatan untuk CAH.
BridgeBio Pharma mencatat bahwa hasil percobaan tidak membenarkan investasi modal tambahan saat ini. Akibatnya, perusahaan akan mengurangi anggaran untuk terapi gen lebih dari $50 juta.
Temuan utama dari studi tersebut termasuk peningkatan produksi kortisol endogen pada semua pasien pada dosis yang lebih tinggi. BBP-631 diterima dengan baik, dengan hanya kejadian buruk berkaitan dengan pengobatan (TEAEs) yang ringan hingga sedang yang dilaporkan, dan tidak ada kejadian buruk serius yang berkaitan dengan pengobatan yang diamati.
