Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) mengumumkan pada hari Rabu bahwa Food and Drug Administration (FDA) telah memberikan penunjukan obat yatim piatu untuk kandidat obatnya, Tebapivat, dalam pengobatan sindrom myelodysplastic (MDS), kategori kanker darah.
Perusahaan tersebut berhasil menyelesaikan studi Tahap 2a Tebapivat pada pasien dengan MDS risiko rendah tahun lalu. Saat ini, Agios sedang memulai studi Tahap 2b yang menargetkan kelompok pasien yang sama.
Penunjukan obat yatim piatu menawarkan berbagai keuntungan, termasuk kredit pajak, pembebasan biaya FDA tertentu untuk uji klinis, dan potensi eksklusivitas pasar selama tujuh tahun setelah obat disetujui.
