PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) telah mengumumkan hasil yang menggembirakan dari dua studi perpanjangan jangka panjang yang melibatkan vatiquinone untuk pengobatan Friedreich ataxia (FA). Studi-studi ini berhasil mencapai tujuan utama mereka, yang menyebabkan peningkatan saham pra-pasar lebih dari 5 persen untuk perusahaan tersebut.
Friedreich ataxia adalah gangguan langka yang diwariskan yang secara progresif merusak sistem saraf. Selama periode 144 minggu, studi perpanjangan jangka panjang MOVE-FA menunjukkan bahwa pengobatan dengan vatiquinone menghasilkan peningkatan 3,7 poin pada Skala Penilaian Friedreich Ataxia yang dimodifikasi (mFARS), yang mengevaluasi perkembangan penyakit melalui serangkaian pemeriksaan fisik. Menurut PTC, perbedaan yang diamati pada tujuan utama menunjukkan pengurangan 50 persen dalam perkembangan penyakit selama rentang waktu tiga tahun.
Selain itu, PTC menganalisis data jangka panjang, label terbuka dari studi sebelumnya tentang vatiquinone pada orang dewasa dengan FA. Setelah 24 bulan pengobatan, peserta mengalami manfaat 4,8 poin pada mFARS.
Perusahaan bermaksud untuk mengajukan Aplikasi Obat Baru (NDA) untuk vatiquinone pada bulan Desember tahun ini.
Pada hari Senin, saham PTC ditutup pada $34,99, mencerminkan penurunan kecil sebesar 0,31 persen. Selama setahun terakhir, saham tersebut telah berkisar antara $17,53 hingga $40,69.
