FX.co ★ Viking Therapeutics Melaporkan Data Positif dari Studi Fase 1b VK0214 dalam X-ALD

Viking Therapeutics, Inc. (VKTX) mengumumkan hasil yang menggembirakan dari uji coba Fase 1b VK0214 pada hari Rabu, yang melibatkan peserta dengan adrenoleukodistrofi terkait kromosom X (X-ALD). X-ALD adalah gangguan metabolik langka yang sering kali berakibat fatal, yang melibatkan kerusakan pada penghalang pelindung di sekitar otak dan sel saraf. Uji coba Fase 1b ini berfokus pada penilaian keamanan dan tolerabilitas VK0214 pada pasien pria dewasa yang didiagnosis dengan varian adrenomieloneuropati (AMN) dari X-ALD. Peserta menerima dosis sekali sehari selama periode 28 hari. Temuan menunjukkan bahwa VK0214 aman dan dapat ditoleransi dengan baik selama durasi studi. Secara khusus, terdapat pengurangan yang signifikan dalam kadar plasma asam lemak rantai sangat panjang (VLCFA) dan lipid lainnya, dibandingkan dengan kelompok plasebo. VLCFA diakui sebagai biomarker kunci pada individu dengan X-ALD.