Vanda Pharmaceuticals Inc. (VNDA) mengumumkan pada hari Jumat bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah memberikan Orphan Drug Designation kepada VGT-1849A. Senyawa ini adalah inhibitor JAK2 berbasis antisense oligonucleotide (ASO) selektif yang ditujukan untuk pengobatan polycythemia vera (PV).
Orphan Drug Designation diberikan oleh FDA kepada terapi investigasi yang ditujukan untuk mengobati kondisi medis langka dan menawarkan manfaat bagi pengembang obat.
Polycythemia vera adalah keganasan hematologi yang langka, mempengaruhi sekitar 1 dari setiap 2.000 orang Amerika.
Gangguan myeloproliferative kronis ini ditandai oleh hematopoiesis abnormal dari garis keturunan myeloid, yang ditandai dengan produksi sel darah merah yang berlebihan dan peningkatan pelepasan sitokin pro-inflamasi. Lebih dari 95% individu dengan PV memiliki mutasi gain-of-function JAK2 V617F, yang mengakibatkan produksi JAK2 yang abnormal.
