Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) mengumumkan pada hari Jumat bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menyetujui Alyftrek untuk pengobatan cystic fibrosis.
Alyftrek adalah obat kombinasi tiga yang canggih, diminum sekali sehari, yang memodulasi cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) untuk pasien berusia enam tahun ke atas. Obat ini dirancang khusus untuk individu dengan setidaknya satu mutasi F508del atau mutasi gen CFTR lainnya yang merespons Alyftrek.
"Persetujuan ini menandai modulator CFTR kelima kami yang menerima persetujuan FDA, mewakili tonggak penting dalam upaya berkelanjutan kami untuk menghadirkan pengobatan inovatif bagi mereka yang menderita cystic fibrosis," kata Reshma Kewalramani, M.D., CEO dan Presiden Vertex. "Selama lebih dari dua dekade, kami berkomitmen untuk mengatasi penyebab utama cystic fibrosis, memperluas pilihan pengobatan, dan meningkatkan fungsi CFTR bagi penderita. Alyftrek, dengan dosis sekali sehari yang nyaman, efektivitasnya pada 31 mutasi tambahan, dan pengurangan kadar klorida keringat yang lebih baik dibandingkan TRIKAFTA, membawa kami lebih dekat ke tujuan ini."
Persetujuan ini didasarkan pada data dari program Fase 3 paling komprehensif yang pernah dilakukan untuk cystic fibrosis, melibatkan lebih dari 1.000 pasien dari lebih dari 20 negara dan 200 lokasi.
"Dalam uji coba Fase 3, di berbagai genotipe, Alyftrek sekali sehari menunjukkan non-inferioritas dalam respons ppFEV1 dan peningkatan signifikan secara statistik dalam kadar klorida keringat dibandingkan TRIKAFTA," kata Dr. Claire L. Keating, Co-Director dari Program Cystic Fibrosis dan Paru Dewasa Gunnar Esiason di Universitas Columbia dan peneliti utama dalam uji klinis Alyftrek. "Alyftrek menawarkan potensi yang menjanjikan untuk meningkatkan perawatan pasien."
Alyftrek juga sedang ditinjau oleh otoritas kesehatan di Uni Eropa, Inggris, Kanada, Swiss, Australia, dan Selandia Baru untuk kemungkinan persetujuan.
