Syarikat Vertex Pharmaceuticals Inc. mengumumkan pada hari Isnin permulaan fasa 3 ujian klinik global mereka untuk inaxaplin (VX-147), melangkah dari fasa 2. Ubat ini sedang diuji keberkesanannya dalam merawat penyakit buah pinggang yang dimediasi APOL1 (AMKD) pada dos harian lisan tunggal 45mg. Dos ini akan dinilai bersama plasebo, kedua-duanya disediakan sebagai tambahan kepada rawatan standard.
Objektif utama ujian klinik ini adalah untuk menentukan kesan inaxaplin terhadap fungsi buah pinggang dan proteinuria dalam individu yang mengalami penyakit buah pinggang proteinurik yang dimediasi oleh dua varian gen APOL1, keadaan dikenali sebagai AMKD.
Skop ujian telah diperluaskan untuk merangkumi pesakit remaja berusia antara 10 dan 17 tahun yang menghidap keadaan yang sama.
Inaxaplin menunjukkan hasil yang menjanjikan dalam data konsep bukti fasa 2a sebelum ini. Ia melaporkan pengurangan purata yang signifikan dan bermakna secara klinikal sebanyak 47.6% selama 13 minggu dalam nisbah protein urin kepada kreatinin (UPCR). Ini menggambarkan bukti awal bahawa sebatian molekul kecil penekan APOL1 lisan seperti inaxaplin, mungkin berperanan dalam mengurangkan proteinuria dalam pesakit dengan AMKD.
Fasa 3 kajian ini dipandu oleh cadangan dari Jawatankuasa Pemantauan Data Bebas (IDMC), yang mencadangkan penggunaan dos harian tunggal 45mg inaxaplin. Jawatankuasa juga menyokong penyertaan pesakit AMKD remaja berusia 10 hingga 17 dalam kajian tersebut.
Selain itu, Pentadbiran Makanan dan Dadah Amerika Syarikat (FDA) telah menganugerahkan kepada inaxaplin label Rare Pediatric Disease Designation (RPD) dan Breakthrough Therapy Designation (BTD) untuk fibrosis glomerulosklerosis segmental fokus yang dimediasi oleh APOL1 (FSGS).
Pihak Agensi Ubatan Eropah (EMA) juga memberikan inaxaplin label Priority Medicines (PRIME) dan Orphan Drug untuk rawatan AMKD.
