Syarikat Farmaseutikal Vertex Inc. mendedahkan pada hari Isnin bahawa Permohonan Ubat Baru (NDS) bagi ubat exagamglogene autotemcel (eax-gam-log-en auto-tem-sel) telah diberikan status Semakan Keutamaan oleh Health Canada. Ubat ini bertujuan untuk merawat pesakit berumur 12 tahun ke atas yang menghidap penyakit sel sabit (SCD) dan beta talasemia bergantung pada transfusi (TDT).
Ini adalah penyakit genetik yang signifikan dan meningkat yang mempengaruhi jangka hayat, kualiti hidup, dan produktiviti ekonomi dengan mengurangkan kedua-dua pendapatan seumur hidup dan produktiviti keseluruhan.
Exagamglogene autotemcel adalah terapi sel dengan kaedah penyuntingan gen yang menggunakan teknologi penyuntingan gen pada sel punca hematopoietik dan sel induk pesakit untuk meningkatkan pengeluaran hemoglobin fetal dalam sel darah merah.
Pembangunan NDS telah disokong oleh data dari kajian fasa 3 yang berterusan, khususnya CLIMB-111 dan CLIMB-121, selain dari satu kajian pemantauan berterusan jangka panjang, CLIMB-131.
Pada masa ini, saham di Vertex mengalami penurunan sedikit sebanyak 0.19 peratus, merosot kepada $416.83 di Nasdaq.
