Vanda Pharmaceuticals Inc. (VNDA) mengumumkan pada hari Jumaat bahawa U.S. Food and Drug Administration (FDA) telah memberikan Orphan Drug Designation kepada VGT-1849A. Sebatian ini adalah perencat JAK2 berasaskan antisense oligonucleotide (ASO) yang terpilih, bertujuan untuk merawat polycythemia vera (PV).
Orphan Drug Designation adalah anugerah yang diberikan oleh FDA kepada terapi percubaan yang ditujukan untuk merawat penyakit yang jarang berlaku dan menawarkan faedah kepada pemaju ubat.
Polycythemia vera adalah sejenis keganasan hematologi yang jarang berlaku, yang menjejaskan kira-kira 1 dalam setiap 2,000 penduduk Amerika.
Gangguan myeloproliferatif kronik ini ditandai dengan hematopoiesis yang tidak normal daripada garis keturunan myeloid, dicirikan oleh pengeluaran sel darah merah yang berlebihan dan peningkatan pelepasan sitokin pro-radang. Lebih 95% individu dengan PV mempunyai mutasi JAK2 V617F gain-of-function, yang mengakibatkan pengeluaran JAK2 yang tidak normal.
