Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) mengumumkan pada hari Jumaat bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-Ubatan A.S. (FDA) telah meluluskan Alyftrek untuk rawatan fibrosis sista.
Alyftrek adalah ubat gabungan tiga yang canggih, diberikan sekali sehari, yang memodulasi pengalir transmembran fibrosis sista (CFTR) untuk pesakit berusia enam tahun dan ke atas. Ia direka khusus untuk individu dengan sekurang-kurangnya satu mutasi F508del atau mutasi gen CFTR lain yang bertindak balas dengan Alyftrek.
"Kelulusan ini menandakan modulator CFTR kelima kami yang menerima kelulusan FDA, mewakili pencapaian utama dalam usaha berterusan kami untuk membawa rawatan inovatif kepada mereka yang menghidap fibrosis sista," kata Reshma Kewalramani, M.D., CEO dan Presiden Vertex. "Selama lebih dua dekad, kami telah komited untuk menangani punca utama fibrosis sista, memperluaskan pilihan rawatan, dan meningkatkan fungsi CFTR untuk pesakit. Alyftrek, dengan dos sekali sehari yang mudah, keberkesanan merentasi 31 mutasi tambahan, dan pengurangan tahap klorida peluh yang lebih baik berbanding TRIKAFTA, memajukan usaha kami ke arah matlamat ini."
Kelulusan ini berdasarkan data daripada program Fasa 3 yang paling komprehensif pernah dijalankan untuk fibrosis sista, melibatkan lebih daripada 1,000 pesakit dari lebih 20 negara dan 200 tapak.
"Dalam ujian Fasa 3, merentasi genotip yang pelbagai, Alyftrek sekali sehari menunjukkan ketidakinferioran dalam tindak balas ppFEV1 dan peningkatan signifikan secara statistik dalam tahap klorida peluh berbanding TRIKAFTA," kata Dr. Claire L. Keating, Pengarah Bersama Program Cystic Fibrosis dan Paru-paru Dewasa Gunnar Esiason di Universiti Columbia dan penyelidik utama dalam ujian klinikal Alyftrek. "Alyftrek menawarkan potensi yang menjanjikan untuk meningkatkan penjagaan pesakit."
Alyftrek juga sedang dikaji oleh pihak berkuasa kesihatan di Kesatuan Eropah, United Kingdom, Kanada, Switzerland, Australia, dan New Zealand untuk kelulusan yang berpotensi.
