Ketika kita melangkah ke tahun baru, perhatian tertumpu sepenuhnya kepada firma bioteknologi yang menantikan keputusan penting dari FDA dijadualkan pada bulan Januari.
Pada tahun 2024, FDA meluluskan 50 ubat novel, menyamai jumlah dari tahun 2021 dan menjadikannya tahun keempat tertinggi untuk kelulusan. Rekod tertinggi untuk kelulusan ubat novel dicapai pada tahun 2018 dengan 59, diikuti oleh 55 pada 2023 dan 53 pada 2020.
**Atara Biotherapeutics Inc. (ATRA)**
Atara Biotherapeutics sedang menantikan keputusan FDA mengenai terapi imun T-sel, Tab-cel, menjelang 15 Januari 2025. Tab-cel dicadangkan sebagai rawatan tunggal untuk kedua-dua pesakit dewasa dan kanak-kanak berumur dua tahun ke atas yang mempunyai penyakit limfoproliferatif pasca pemindahan positif virus Epstein-Barr (EBV+ PTLD) dan telah menjalani sekurang-kurangnya satu terapi sebelumnya. Jika diluluskan, Tab-cel akan menjadi terapi pertama yang disahkan untuk EBV+ PTLD di Amerika Syarikat. Ia sudah diluluskan di Kesatuan Eropah, United Kingdom, dan Switzerland di bawah nama dagang Ebvallo untuk indikasi serupa.
Syarikat ini meningkatkan perkongsian globalnya dengan Pierre Fabre Laboratories pada November lalu untuk memajukan pembangunan, pembuatan, dan pengkomersilan Tab-cel di AS dan pasaran lain. Perjanjian awal pada Oktober 2021 bertujuan untuk mengkomersialkan Tab-cel untuk kanser positif EBV di seluruh Eropah, Timur Tengah, Afrika, dan wilayah lain yang sedang membangun. Saham Atara ditutup pada $13.31, menandakan peningkatan 0.23% setakat 31 Disember 2024.
**Biogen Inc. (BIIB)**
Biogen sedang menunggu keputusan FDA pada 25 Januari 2025, mengenai dos penyelenggaraan intravena bulanan Leqembi untuk merawat penyakit Alzheimer. Dilancarkan pada awal Januari 2023, Leqembi disasarkan kepada pesakit dengan gangguan kognitif ringan atau demensia ringan disebabkan oleh peringkat awal Alzheimer. Dos semasa melibatkan pentadbiran 10 mg/kg secara intravena setiap dua minggu kepada pesakit yang layak, dengan patologi Amyloid beta yang disahkan sebelum permulaan rawatan. Rejim yang dicadangkan bertujuan untuk mengekalkan tahap terapeutik melalui infusi bulanan selepas fasa permulaan dua minggu sekali. Eisai Co., Ltd. memimpin pembangunan global dan penyerahan peraturan ubat tersebut, sementara Eisai dan Biogen berkongsi tanggungjawab pemasaran, dengan Eisai membuat keputusan akhir. Saham Biogen meningkat 1.82% kepada $152.92 pada hari dagangan terbaru.
**AstraZeneca plc (AZN)**
FDA dijangka membuat keputusan mengenai Datopotamab Deruxtecan menjelang 29 Januari 2025. Ubat ini ditujukan untuk pesakit dengan kanser payudara metastatik HR-positif, HER2-negatif yang telah menerima rawatan sebelumnya, yang mewakili 73% daripada kes kanser payudara metastatik. Datopotamab Deruxtecan, konjugat antibodi-ubat DXd terarah TROP2, dibangunkan oleh Daiichi Sankyo dan AstraZeneca. TROP2 banyak terdapat dalam kanser payudara HR-positif, HER2-negatif dan dikaitkan dengan pertumbuhan tumor yang agresif dan prognosis yang kurang baik. Ujian klinikal menunjukkan bahawa Datopotamab Deruxtecan meningkatkan masa kelangsungan hidup tanpa perkembangan (PFS) berbanding dengan kemoterapi pada pesakit yang telah menjalani terapi berasaskan endokrin dan sistemik sebelumnya. Saham AstraZeneca jatuh sedikit sebanyak 0.08%, ditutup pada $65.52.
**Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX)**
Vertex Pharmaceuticals dijangka menerima keputusan FDA mengenai ubat oral eksperimentalnya, Suzetrigine, pada 30 Januari 2025. Suzetrigine, perencat isyarat kesakitan NaV1.8 yang selektif, dicadangkan untuk rawatan kesakitan akut sederhana hingga teruk—keadaan yang menjejaskan lebih 80 juta individu setiap tahun di AS dan biasanya berlangsung kurang dari tiga bulan. Jika diluluskan, Suzetrigine akan menjadi kelas baru pertama ubat kesakitan akut dalam lebih dua dekad. Menurut GlobalData, jualan Suzetrigine boleh mencecah puncak pada $1.4 bilion menjelang 2030. Harga saham Vertex meningkat sebanyak 0.84%, ditutup pada $402.70.
**Axsome Therapeutics (AXSM)**
Axsome Therapeutics Inc. (AXSM) telah mengambil langkah proaktif untuk mendapatkan kelulusan FDA bagi ubat mereka, AXS-07, yang ditujukan untuk rawatan segera migrain, dengan keputusan dijangka pada 31 Januari 2025.
AXS-07 adalah gabungan MoSEIC (Kompleks Kemasukan Peningkatan Kelarutan Molekul) meloxicam dan rizatriptan. Ubat ini didakwa berfungsi dengan menghalang pelepasan peptide berkaitan gen Calcitonin (CGRP), melawan vasodilatasi yang disebabkan oleh CGRP, serta mencegah neuroinflamasi, penghantaran isyarat kesakitan, dan pemekaan pusat.
FDA sebelum ini menolak kelulusan untuk AXS-07 pada Mei 2022, memetik isu-isu berkaitan kimia, pembuatan, dan kawalan (CMC) ubat tersebut dan proses pembuatannya.
Untuk menangani kebimbangan agensi pengawalselia, Axsome Therapeutics menyerahkan semula Permohonan Ubat Baru (NDA) untuk AXS-07 yang bertujuan untuk rawatan segera migrain pada Ogos 2024. Seperti disebutkan, keputusan dijangka menjelang akhir Januari 2025.
Syarikat tersebut mengunjurkan bahawa, setelah diluluskan, AXS-07 berpotensi untuk menghasilkan jualan puncak antara $500 juta hingga $1 bilion.
Pada hari Selasa, saham AXSM menutup dagangan pada harga $84.61, mencerminkan penurunan kecil sebanyak 0.20%.
