MeiraGTx Holdings Plc (MGTX) mengumumkan pada hari Rabu bahawa U.S. Food and Drug Administration (FDA) telah memberikan Penetapan Penyakit Pediatrik Jarang kepada program AAV8-RK-RetGC mereka. Inisiatif ini bertujuan untuk merawat pesakit yang didiagnosis dengan Leber congenital amaurosis, iaitu keadaan yang menyebabkan gangguan penglihatan yang ketara dalam kalangan kanak-kanak.
Syarikat ini, yang mengkhusus dalam perubatan genetik peringkat klinikal, menjelaskan bahawa keadaan ini berkaitan dengan mutasi dalam gen GUCY2D. Mutasi ini membawa kepada kehilangan fungsi fotoreseptor, yang mengakibatkan kebutaan awal.
Penetapan oleh FDA ini menandakan pencapaian pengawalseliaan penting bagi MeiraGTx Holdings, menonjolkan potensi teknologi mereka dalam menangani gangguan kebutaan yang teruk dalam kalangan kanak-kanak.
