A Vertex Pharmaceuticals Inc. revelou na segunda-feira que a sua New Drug Submission (NDS) para o medicamento exagamglogene autotemcel (eax-gam-log-en auto-tem-sel) ganhou o estatuto de Revisão Prioritária da Health Canada. Este medicamento destina-se ao tratamento de doentes com idade igual ou superior a 12 anos que sofrem de doença falciforme (SCD) e talassemia beta dependente de transfusão (TDT).
Trata-se de doenças genéticas significativas e em progressão que afectam a esperança de vida, a qualidade de vida e a produtividade económica, reduzindo os rendimentos ao longo da vida e a produtividade global.
O Exagamglogene autotemcel é uma terapia celular inovadora que utiliza a tecnologia de edição de genes nas células estaminais hematopoiéticas e progenitoras do próprio doente para aumentar a produção de hemoglobina fetal nos glóbulos vermelhos.
Os dados de estudos contínuos de Fase 3, nomeadamente o CLIMB-111 e o CLIMB-121, para além de um estudo de acompanhamento a longo prazo em curso, o CLIMB-131, têm apoiado o NDS.
Atualmente, as acções da Vertex registam uma ligeira descida de 0,19%, caindo para 416,83 dólares no Nasdaq.
