A Mesoblast Limited (negociada como MESO e MSB.AX) anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu à sua terapia celular estromal de segunda geração, produzida industrialmente, Revascor (rexlemestrocel-L), a designação de Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT). Esta conquista veio após a apresentação dos resultados de um ensaio clínico controlado e randomizado, abordando a eficácia em crianças que sofrem de síndrome de hipoplasia do coração esquerdo (HLHS), um grave defeito congênito do coração.
Mais cedo, neste ano, a FDA também reconheceu o REVASCOR com a Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) e a Orphan-Drug Designation (ODD), direcionadas aos pacientes pediátricos acometidos por HLHS. A RPDD ressalta a natureza severa ou com risco de vida desta condição, que afeta predominantemente indivíduos recém-nascidos a 18 anos, abrangendo grupos etários frequentemente referidos como neonatos, bebês, crianças e adolescentes. Além disso, classifica a HLHS como uma doença ou condição rara.
Com a aprovação pela FDA de uma Biologics License Application (BLA) para o tratamento de HLHS com o REVASCOR, a Mesoblast pode potencialmente se qualificar para um Priority Review Voucher (PRV). Tal voucher pode ser utilizado para revisões aceleradas de aplicações de marketing ou vendido e transferido a outra parte.
