A Vanda Pharmaceuticals Inc. (VNDA) anunciou na sexta-feira que a U.S. Food and Drug Administration (FDA) concedeu a Designação de Medicamento Órfão ao VGT-1849A. Este composto é um inibidor de JAK2 baseado em oligonucleotídeos antisense (ASO) seletivo, destinado ao tratamento da policitemia vera (PV).
A Designação de Medicamento Órfão é fornecida pela FDA para terapias investigacionais destinadas ao tratamento de condições médicas raras e oferece benefícios aos desenvolvedores de medicamentos.
A policitemia vera é uma neoplasia hematológica rara, afetando aproximadamente 1 em cada 2,000 americanos.
Este distúrbio mieloproliferativo crônico é marcado por hematopoiese anormal da linhagem mieloide, caracterizada por uma produção excessiva de glóbulos vermelhos e um aumento na liberação de citocinas pró-inflamatórias. Mais de 95% dos indivíduos com PV possuem a mutação de ganho de função JAK2 V617F, que resulta na produção anormal de JAK2.
