A Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) anunciou na sexta-feira que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aprovou o Alyftrek para o tratamento da fibrose cística.
O Alyftrek é um medicamento de ponta, de combinação tripla administrado uma vez ao dia, que modula o regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR) para pacientes com seis anos de idade ou mais. Ele é especificamente desenvolvido para indivíduos com pelo menos uma mutação F508del ou outras mutações do gene CFTR que respondem ao Alyftrek.
"Essa aprovação marca nosso quinto modulador de CFTR a receber a aprovação da FDA, representando um marco importante em nossa contínua busca por levar tratamentos inovadores a aqueles com fibrose cística", declarou Reshma Kewalramani, M.D., CEO e Presidente da Vertex. "Por mais de duas décadas, temos nos dedicado a abordar a causa raiz da fibrose cística, expandir as opções de tratamento e melhorar a função do CFTR para os afetados. O Alyftrek, com sua conveniente dosagem diária única, eficácia em 31 mutações adicionais e reduções superiores nos níveis de cloreto de suor comparado ao TRIKAFTA, nos avança ainda mais em direção a este objetivo."
A aprovação é baseada em dados do mais abrangente programa de Fase 3 já conduzido para fibrose cística, envolvendo mais de 1.000 pacientes de mais de 20 países e 200 locais.
"Nos ensaios de Fase 3, em genótipos diversos, o Alyftrek administrado uma vez ao dia demonstrou não inferioridade na resposta de ppFEV1 e uma melhoria estatisticamente significativa nos níveis de cloreto de suor em comparação ao TRIKAFTA," observou a Dra. Claire L. Keating, Co-Diretora do Programa de Fibrose Cística e Pulmonar Adulto Gunnar Esiason na Universidade de Columbia e uma investigadora chave nos ensaios clínicos do Alyftrek. "O Alyftrek oferece um potencial promissor para aprimorar o cuidado dos pacientes."
O Alyftrek também está sendo revisto pelas autoridades de saúde na União Europeia, Reino Unido, Canadá, Suíça, Austrália e Nova Zelândia para possível aprovação.
