A MeiraGTx Holdings Plc (MGTX) anunciou na quarta-feira que a U.S. Food and Drug Administration (FDA) concedeu a Designação de Doença Pediátrica Rara ao seu programa AAV8-RK-RetGC. Esta iniciativa visa tratar pacientes diagnosticados com amaurose congênita de Leber, uma condição que causa deficiência visual significativa em crianças.
A empresa, que se especializa em medicamentos genéticos em fase clínica, explicou que esta condição está ligada a mutações no gene GUCY2D. Essas mutações levam à perda da função dos fotorreceptores, resultando em cegueira de início precoce.
Esta designação pela FDA representa uma conquista regulatória significativa para a MeiraGTx Holdings, destacando o potencial de sua tecnologia em tratar desordens severas que causam cegueira em crianças.
