Европейская комиссия условно разрешила продажу Casgevy, генной терапии, использующей технологию CRISPR/Cas9. Препарат Casgevy, разработанный компанией Vertex Pharmaceuticals Inc., предназначен для пациентов в возрасте от 12 лет и старше, страдающих агрессивной серповидно-клеточной анемией. Симптоматика может включать частые вазоокклюзивные эпизоды или бета-талассемию, требующую регулярных трансфузий, но для которой нет подходящих доноров гемопоэтических стволовых клеток.
По прогнозам производителя, более 8 000 пациентов в возрасте 12 лет и старше с тяжелой серповидно-клеточной болезнью или бета-талассемией, требующей переливания крови, могут стать кандидатами на это лечение. Vertex уже организовала предварительный доступ для подходящих пациентов с бета-талассемией во Франции, еще до вступления в силу национальной схемы возмещения расходов. Компания также сотрудничает с больницами, специализирующимися на трансплантации стволовых клеток, чтобы создать сеть независимых авторизованных лечебных центров (ATC) для проведения Casgevy. В настоящее время существует три действующих национальных центра ATC, а в планах - создание около 25 центров по всей Европе.
В декабре 2023 года компания Vertex получила положительный ответ от Комитета по лекарственным средствам для человека Европейского агентства по лекарственным средствам (CHMP) относительно условного одобрения препарата Casgevy. Эта генно-редактированная терапия рассматривается как революционное достижение в лечении тяжелой серповидно-клеточной болезни и бета-талассемии, зависящей от переливания крови. Посетите сайт rttnews.com, чтобы узнать больше новостей о здоровье.
