FX.co ★ Олезарсен от Ionis получил статус орфанного препарата от FDA

В четверг компания Ionis Pharmaceuticals, Inc. объявила о том, что Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) присвоило статус орфанного препарата ее исследуемому лекарственному средству Олезарсен. Это лекарство направлено на борьбу с синдромом семейной хиломикронемии - редким генетическим заболеванием, характеризующимся необычно высоким уровнем триглицеридов и повторяющимися эпизодами острого панкреатита. Компания также поделилась подробностями об активных испытаниях фазы 3, направленных на проверку эффективности Олезарсена в лечении не только тяжелой гипертриглицеридемии, но и СХУ.