Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) запланировало на 1 марта 2024 года проведение цифрового публичного мероприятия под названием "День редких заболеваний", совпадающего с общемировым празднованием Недели редких заболеваний.
В Соединенных Штатах параметры, установленные Законом об орфанных лекарствах 1983 года, определяют редкое заболевание как заболевание, которым страдают менее 200 000 человек. В то же время в Европейском союзе законодательство, принятое в 2000 году, относит заболевание к редким, если оно поражает менее 1 из 2 000 человек.
Считается, что в мире насчитывается более 10 000 редких заболеваний, и только около 5 % или менее из них в настоящее время имеют утвержденное лечение. Каждый год последний день февраля отмечается как День редких заболеваний, который в 2024 году выпадает на 29 февраля.
Кроме того, в феврале произошли значительные подвижки в сфере регулирования. 14 февраля 2024 года компания Eicos Sciences получила одобрение FDA на инъекцию Aurlumyn. Этот препарат является первым средством для лечения тяжелых обморожений у взрослых, направленным на снижение риска ампутации пальцев рук и ног.
Кроме того, 16 февраля 2024 года был одобрен препарат Xolair компании Novartis/Roche. Таким образом, Xolair стал первым лекарственным средством, предназначенным для минимизации аллергических реакций на различные продукты питания после их непреднамеренного употребления. Ранее препарат был одобрен для лечения астмы, хронического риносинусита с носовыми полипами и хронической спонтанной крапивницы.
Наконец, мы рассмотрим акции биотехнологических компаний, которые, как ожидается, получат решения FDA в марте 2024 года.
