FX.co ★ Компания PepGen получила от Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (FDA) статус орфанного препарата и редкого педиатрического заболевания для PGN-EDO51

В среду компания PepGen Inc., также известная как PEPG, сообщила, что ее потенциальный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), PGN-EDO51, получил статус сиротского лекарства и редкого педиатрического заболевания от FDA. Компания предположила, что PGN-EDO51 может быть особенно эффективен для пациентов с мутациями, которые могут быть устранены с помощью метода пропуска экзона 51. В настоящее время PepGen проводит оценку PGN-EDO51 в рамках исследования CONNECT 1 фазы 2 и планирует начать набор пациентов для исследования CONNECT 2 фазы 2 в конце этого года.