Компания PTC Therapeutics, Inc. объявила о намерении подать в Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) заявку на получение биологической лицензии (BLA) на препарат Upstaza. Эта генная терапия разрабатывается для борьбы с дефицитом декарбоксилазы ароматических L-аминокислот. Кроме того, после недавнего общения с FDA PTC намерена подать повторную заявку на получение нового препарата (NDA) для Translarna - препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна с нонсенс-мутацией. Компания намерена подать повторную заявку на NDA к середине этого года.
Кроме того, PTC Therapeutics подтвердила, что подача заявки на получение маркетингового разрешения (MAA) на сепиаптерин для лечения фенилкетонурии (PKU) в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) по-прежнему идет по плану и будет подана до конца месяца.
Другие новости, связанные со здравоохранением, можно найти на сайте rttnews.com.
