В понедельник было объявлено, что компания Ocugen, Inc. (OCGN) получила разрешение FDA на начало фазы 3 клинических испытаний своего нового препарата для исследований (IND) OCU400.
OCU400 - это новаторский препарат генной терапии, разрабатываемый для лечения пигментного ретинита - группы редких генетических заболеваний, известных тем, что они вызывают прогрессирующую потерю зрения и слепоту.
В предстоящем испытании фазы 3 примут участие около 150 человек, разделенных на две группы. В первую группу войдут 75 участников с мутацией гена RHO, а во вторую - 75 участников с генетической диагностикой. Каждая группа будет рандомизирована в соотношении 2:1 для получения лечебной дозы OCU400 в размере 2,5 x 10^10 вг/глаз или для участия в контрольной группе, не получающей лечения.
Компания Ocugen подтвердила, что это важнейшее клиническое испытание фазы 3 позволяет OCU400 уверенно продвигаться к утверждению заявки на получение биологической лицензии (BLA) к 2026 году.
