С началом сентября давайте подведем итоги основных событий в области регулирования за прошлый месяц и спрогнозируем, что нас ждет впереди.
Компания Adaptimmune Therapeutics plc (ADAP) получила ускоренное одобрение FDA на свой препарат Tecelra 1 августа 2024 года для лечения взрослых с неоперабельной или метастатической синовиальной саркомой, редким видом рака. Это первый новый метод лечения этого заболевания более чем за десятилетие и первая генная терапия метастатической синовиальной саркомы.
7 августа FDA одобрило Zurnai компании Purdue Pharma, что делает его первым автоинъектором налмефена гидрохлорида для экстренного лечения известной или предполагаемой передозировки опиоидами у лиц в возрасте от 12 лет и старше.
9 августа произошло еще одно важное событие: FDA одобрило спрей для носа neffy от компании ARS Pharmaceuticals (SPRY) для лечения анафилаксии.
Для борьбы с текущими вариантами COVID-19 FDA одобрило обновленные мРНК вакцины от Moderna Inc. (MRNA) и Pfizer Inc. (PFE) 22 августа.
Во всем мире Всемирная организация здравоохранения объявила вспышку Mpox чрезвычайной ситуацией в области здравоохранения 14 августа. В результате этого 30 августа вакцина Emergent BioSolutions Inc. (EBS) от оспы ACAM2000 получила одобрение FDA для расширенного использования для предотвращения заболевания Mpox у лиц с высоким риском заражения.
Теперь давайте рассмотрим некоторые биотехнологические акции, ожидающие решений FDA в сентябре.
### Travere Therapeutics Inc. (TVTX)
FDA примет решение о переводе ускоренного одобрения препарата Filspari от компании Travere Therapeutics в традиционное одобрение 5 сентября 2024 года. Изначально одобренного для уменьшения протеинурии у взрослых с первичной нефропатией IgA с риском быстрого прогрессирования заболевания в феврале 2023 года, Filspari принес $27,1 миллиона чистых продаж во втором квартале 2024 года по сравнению с $3,46 миллиона в предыдущем году.
Нефропатия IgA, или болезнь Бергера, является редким прогрессирующим заболеванием почек, характеризующимся накоплением иммуноглобулина A (IgA) в почках, что нарушает нормальную фильтрацию и приводит к появлению крови и белка в моче, а также постепенно ухудшает функцию почек. Travere имеет лицензионное соглашение с Ligand Pharmaceuticals (LGND) и должна выплачивать milestone-платежи по достижении определенных регуляторных и продажных целей.
Акции TVTX закрылись в пятницу по цене $9.47, увеличившись на 1.18%.
### Avadel Pharmaceuticals plc (AVDL)
Компания Avadel Pharmaceuticals стремится расширить одобренные FDA показания для препарата Lumryz, включив туда лечение катаплексии или чрезмерной дневной сонливости (EDS) у детей с нарколепсией. Решение ожидается 7 сентября 2024 года. Lumryz получил предварительное одобрение на лечение симптомов нарколепсии у взрослых в июле 2022 года и полное одобрение в мае 2023 года. В США продажи начались 5 июня 2023 года и принесли $45,1 миллиона выручки во втором квартале 2024 года по сравнению с $1,5 миллиона в аналогичном квартале 2023 года.
Акции AVDL закрылись в пятницу по цене $15.17, увеличившись на 1.88%.
### Iterum Therapeutics plc (ITRM)
Совет FDA рассмотрит повторно поданную заявку на новый лекарственный препарат для приема внутрь Sulopenem от компании Iterum Therapeutics 9 сентября 2024 года. Препарат предназначен для лечения неосложненных инфекций мочевых путей (uUTI) у взрослых женщин. Это вторая попытка компании после того, как FDA впервые отказало в одобрении в июле 2021 года, сославшись на необходимость дополнительных клинических испытаний. Iterum устранила замечания и повторно подала заявку в апреле 2024 года. Окончательное решение ожидается 25 октября 2024 года.
Акции ITRM закрылись в пятницу по цене $1.18, увеличившись на 4.42%.
### Roche Holding AG (RHHBY.OB)
Компания Roche Holding AG ожидает решения FDA по препарату Ocrevus SC для лечения рецидивирующего рассеянного склероза и первично-прогрессирующего рассеянного склероза 13 сентября 2024 года.
### Инъекции Ocrevus SC и совместная формулировка с ENHANZE
Ocrevus SC, инъекционная форма лечения рассеянного склероза Ocrevus, использует ENHANZE, запатентированный рекомбинантный человеческий гиалуронидазный фермент, разработанный Halozyme Therapeutics Inc. (HALO). Эта новая формула предлагает быструю инъекцию за 10 минут по сравнению с оригинальной внутривенной (IV) версией, которая была одобрена в США в 2017 году для как рецидивирующих, так и первично прогрессирующих форм рассеянного склероза. Сохраняя расписание дозирования дважды в год, как и в случае с IV версией, Ocrevus SC стремится расширить доступность лечения в центрах, где отсутствует инфраструктура для IV или есть ограничения по ее мощности. Акции RHHBY.OB закрыли предыдущую торговую сессию на уровне $42.33, показав незначительное снижение на 0,05%.
### Tradipitant от Vanda Pharmaceuticals для гастропареза
Vanda Pharmaceuticals Inc. (VNDA) в настоящее время ожидает решения FDA по своему ведущему кандидату на лекарство, Tradipitant, предназначенному для облегчения симптомов гастропареза. Это состояние, характеризующееся задержкой опорожнения желудка, затрагивает около 6 миллионов американцев с симптомами такими, как тошнота, рвота, вздутие и боль в животе. Если утвердят к 18 сентября 2024 года, Tradipitant станет первым новым средством для лечения гастропареза, одобренным FDA более чем за четыре десятилетия. Несмотря на продолжающийся обзор, FDA выпустило предварительное уведомление, указывающее на недостатки, которые в настоящее время исключают обсуждение этикетки. Акции VNDA на закрытии торговой сессии в пятницу составили $5.29, показав рост на 1,34%.
### Arimoclomol от Zevra Therapeutics для болезни Ниманна-Пика типа C
Ожидается, что FDA примет решение по препарату Arimoclomol от Zevra Therapeutics Inc. (ZVRA), предложенному для лечения болезни Ниманна-Пика типа C (NPC), к 21 сентября 2024 года. NPC — это редкое прогрессирующее нейродегенеративное расстройство, возникающее из-за мутаций в генах NPC1 или NPC2. Симптомы включают серьезные неврологические проблемы, влияющие на речь, когнитивные способности, глотание и моторные навыки. Это вторая попытка компании получить одобрение; первое представление в июне 2021 года было отклонено из-за необходимости дополнительных данных. Zevra повторно отправила заявку в декабре 2023 года, устранив предыдущие замечания. Недавно панель FDA проголосовала за одобрение 11 голосами против 5. Если утвердят, Arimoclomol станет первым препаратом, специально созданным для замедления прогрессирования NPC. Препарат изначально был разработан компанией LadRx Corp. (LADX.OB), продан Orphazyme A/S (ныне Zevra Therapeutics) в 2011 году, а затем приобретен XOMA Corp. (XOMA) в 2023 году. Акции ZVRA закрылись на уровне $7.65 в пятницу, показав рост на 3,52%.
### Zynrelef Vial Access Needle от Heron Therapeutics
Heron Therapeutics Inc. (HRTX) ожидает решения FDA по своей заявке на сопровождение предварительного одобрения для Zynrelef Vial Access Needle (VAN) к 23 сентября 2024 года. Zynrelef, продленный релиз комбинации Бупивакаина и НПВП Мелоксикама, используется для управления послеоперационной болью и в настоящее время вводится без иглы непосредственно в хирургическое место. Одобрение VAN может упростить асептическую подготовку Zynrelef, сократив время изъятия с трех минут до от 20 до 45 секунд, что улучшит безопасность и уровень принятия. Акции HRTX завершили торговую сессию в пятницу на уровне $1.93.
### Расширение применения Keytruda от Merck
Merck & Co., Inc. (MRK) стремится получить одобрение FDA для расширения использования своего противоракового препарата Keytruda для первичной лечения неоперабельной продвинутой или метастатической злокачественной плевральной мезотелиомы в сочетании с химиотерапией. Ожидается, что решение FDA будет принято к 25 сентября 2024 года. Злокачественная плевральная мезотелиома, возникающая в оболочках легких, составляет около 75% случаев мезотелиомы. Она очень агрессивна, с пятилетней выживаемостью всего 12%. Keytruda
Keytruda получила одобрение FDA в США для множества показаний, включая меланому, метастатический немелкоклеточный рак легкого, карциному из клеток Меркеля, почечно-клеточный рак, рак пищевода, рак головы и шеи, лимфому Ходжкина, уротелиальную карциному, рак желудка, рак шейки матки, гепатоцеллюлярный рак, рак эндометрия, плоскоклеточную карциному, рак груди и опухоли желчных протоков.
*Акции MRK на закрытии торгов в пятницу стоили $118.45, что на 0.84% выше.*
---
**Bristol-Myers Squibb Co. (BMY)**
Ожидается, что FDA вынесет решение по KarXT, антипсихотику для лечения шизофрении у взрослых, к 26 сентября 2024 года.
Bristol-Myers Squibb приобрела KarXT за $14 миллиардов при покупке Karuna Therapeutics в начале этого года. PureTech Health plc (PRTC) сыграла ключевую роль в создании Karuna и соавторстве программы KarXT.
KarXT действует как дуальный агонист M1/M4 мускариновых ацетилхолиновых рецепторов в центральной нервной системе, направленный на улучшение положительных, отрицательных и когнитивных симптомов шизофрении. В отличие от текущих методов лечения, KarXT не блокирует рецепторы дофамина напрямую, предлагая потенциально инновационный подход к лечению шизофрении.
Если одобрят, KarXT станет первым новым механизмом лечения шизофрении за более чем 50 лет.
*Акции BMY на закрытии торгов в пятницу стоили $49.95, что на 0.46% выше.*
---
**Regeneron Pharmaceuticals Inc. (REGN)**
Regeneron и Sanofi (SNY) подали заявку на одобрение Dupixent в FDA в качестве дополнительного поддерживающего лечения для некоторых взрослых пациентов с неконтролируемой хронической обструктивной болезнью легких (ХОБЛ). Решение ожидается к 27 сентября 2024 года.
Dupixent совместно разрабатывается Regeneron и Sanofi в рамках глобального соглашения о сотрудничестве. Препарат уже одобрен в США для лечения атопического дерматита, астмы, хронического риносинусита с назальными полипами, эозинофильного эзофагита и узелкового пруриго.
*Акции REGN на закрытии торгов в пятницу стоили $1,184.69, что на 0.49% выше.*
---
**Sanofi (SNY)**
Препарат Sanofi Sarclisa в сочетании с режимом VRd (бортезомиб, леналидомид и дексаметазон) находится на приоритетном рассмотрении в FDA для лечения пациентов с недавно диагностированной множественной миеломой, не пригодных для трансплантации. Решение ожидается к 27 сентября 2024 года.
Если будет одобрено, это станет третьим показанием для Sarclisa. Препарат в комбинации с помалидомидом и дексаметазоном получил одобрение FDA в марте 2020 года для взрослых пациентов с множественной миеломой, которые прошли как минимум два предыдущих курса терапии, включая леналидомид и ингибитор протеасом. В марте 2021 года Sarclisa в комбинации с карфилзомибом и дексаметазоном был одобрен для взрослых пациентов с рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломой, которые получали от одного до трех предыдущих линий терапии.
*Акции SNY на закрытии торгов в пятницу стоили $56.26, что на 0.12% ниже.*
