Компания Agios Pharmaceuticals, Inc. (AGIO) в среду объявила о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) присвоило статус орфанного препарата её лекарственному кандидату, Tebapivat, для лечения миелодиспластических синдромов (MDS), категории раков крови.
В прошлом году компания успешно завершила исследование IIa фазы Tebapivat у пациентов с MDS низкого риска. В настоящее время Agios приступила к исследованию IIb фазы, нацеленному на ту же группу пациентов.
Статус орфанного препарата предоставляет множество преимуществ, включая налоговые кредиты, освобождение от определённых сборов FDA за клинические испытания и потенциальную семилетнюю эксклюзивность на рынке после одобрения препарата.
