Solid Biosciences Inc. (SLDB), компания в области бионаук, объявила во вторник, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило ее заявку на проведение клинических испытаний нового лекарственного препарата (IND) для SGT-212. Эта инновационная генная терапия направлена на лечение атаксии Фридрейха (FA), прогрессирующего заболевания, вызванного дефицитом белка фратаксина.
SGT-212, кандидат на основе генной терапии, основанный на вирусах AAV, разработан для доставки полноразмерного фратаксина через как системную внутривенную (IV) инфузию, так и прямое введение в зубчатые ядра мозжечка (IDN). Этот подход нацелен на неврологические и системные клинические симптомы FA, с целью контроля полного спектра прогрессирования болезни.
Во второй половине 2025 года компания Solid Biosciences планирует начать первое в мире открытое клиническое исследование фазы 1b с поиском дозы. Это исследование будет включать как амбулаторных, так и неамбулаторных взрослых пациентов с FA, разделенных на до трех когор. Оно будет оценивать безопасность и переносимость одновременного системного и двустороннего IDN введения SGT-212. Участники будут находиться под наблюдением в течение до пяти лет после лечения.
