FX.co ★ Dyne Therapeutics сообщает о положительных данных исследования ACHIEVE препарата DYNE-101 при миотонической дистрофии типа 1

Компания Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) объявила в пятницу о многообещающих результатах текущего исследования ACHIEVE фазы 1/2 препарата DYNE-101, направленного на лечение пациентов с миотонической дистрофией первого типа (DM1). Миотоническая дистрофия первого типа — это генетическое расстройство, характеризующееся прогрессирующим ослаблением и потерей мышечной функции. Компания сообщила, что результаты исследования демонстрируют значительное влияние DYNE-101 на ключевые биомаркеры заболевания. Dyne планирует начать расширенное когортное исследование в рамках программы ACHIEVE, а подача заявки на ускоренное одобрение ожидается в первой половине 2026 года.