Vertex Pharmaceuticals Inc. reveló el lunes que su solicitud de nuevo fármaco (NDS) para el medicamento exagamglogene autotemcel (eax-gam-log-en auto-tem-sel) ha obtenido el estatus de Revisión Prioritaria por parte de Health Canada. Este medicamento está destinado al tratamiento de pacientes mayores de 12 años que padecen anemia falciforme (ECF) y beta talasemia dependiente de transfusión (TDT).
Se trata de enfermedades genéticas importantes y en aumento que afectan a la esperanza de vida, la calidad de vida y la productividad económica al reducir tanto los ingresos a lo largo de la vida como la productividad global.
Exagamglogene autotemcel es una terapia celular innovadora que utiliza tecnología de edición genética en células madre y progenitoras hematopoyéticas del propio paciente para potenciar la producción de hemoglobina fetal en los glóbulos rojos.
Los datos de continuos estudios de fase 3, en particular CLIMB-111 y CLIMB-121, además de un estudio de seguimiento a largo plazo en curso, CLIMB-131, han respaldado la NDS.
En la actualidad, las acciones de Vertex experimentan un ligero descenso del 0,19%, situándose en 416,83 dólares en el Nasdaq.
