El lunes se anunció que Ocugen, Inc. (OCGN) ha recibido la aprobación de la FDA para iniciar un ensayo clínico de fase 3 para su nuevo fármaco en investigación o IND, OCU400.
OCU400 es un producto pionero de terapia génica que se está desarrollando para tratar la retinosis pigmentaria, un grupo de trastornos genéticos raros conocidos por causar pérdida progresiva de la visión y ceguera.
El inminente ensayo de fase 3 contará con unos 150 participantes divididos en dos grupos. El primero estará formado por 75 participantes con la mutación del gen RHO, mientras que el segundo incluirá a 75 participantes con diagnóstico genético. Cada grupo se asignará aleatoriamente en una proporción de 2:1 para recibir una dosis de tratamiento de 2,5 x 10^10 vg/ojo de OCU400 o para formar parte de un grupo de control que no recibirá el tratamiento.
Ocugen ha confirmado que este ensayo clínico fundamental de fase 3 sitúa a OCU400 en el buen camino para la aprobación de una solicitud de licencia biológica (BLA) prevista para 2026.
