BioMarin Pharmaceutical (BMRN) ha revelado nuevos datos que destacan la seguridad y eficacia a largo plazo de su terapia génica, ROCTAVIAN. Los datos provienen del estudio más prolongado hasta la fecha sobre terapia génica para la hemofilia, demostrando un control sostenido de las hemorragias y una expresión estable del factor VIII hasta cuatro años después de la infusión de ROCTAVIAN.
Hank Fuchs, presidente de Investigación y Desarrollo Mundial en BioMarin, comentó: "Crucialmente, los datos de la Fase 3 indican que los niveles del factor VIII se estabilizan después del tercer año, con la mayoría de los pacientes ya no requiriendo profilaxis. Esto subraya el potencial de ROCTAVIAN para proporcionar una protección duradera contra las hemorragias en adultos con hemofilia A severa, posiblemente aliviando la necesidad constante de infusiones e inyecciones."
ROCTAVIAN emplea un enfoque basado en vectores del virus adenoasociado para tratar a adultos con hemofilia A severa que no tienen anticuerpos contra el serotipo 5 del virus adenoasociado, confirmado a través de un análisis de sangre. La Comisión Europea otorgó la autorización de comercialización condicional a ROCTAVIAN el 24 de agosto de 2022, y la FDA lo aprobó el 29 de junio de 2023.
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