Pfizer Inc. (PFE) anunció que su estudio CIFFREO de Fase 3, global, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, que evalúa la terapia génica mini-distrofina en investigación, fordadistrogene movaparvovec, en pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD), no cumplió con su objetivo principal. El estudio se centró en niños de 4 a 7 años y tenía como objetivo evaluar la mejora en la función motora tras el tratamiento con la terapia génica en comparación con un placebo.
El objetivo principal se evaluó en función de los cambios en la North Star Ambulatory Assessment un año después del tratamiento. Además, los puntos secundarios clave, como la velocidad de carrera/caminar de 10 metros y el tiempo para levantarse del suelo, no demostraron una diferencia significativa entre los tratados con fordadistrogene movaparvovec y el grupo con placebo.
A pesar de estos resultados, Pfizer informó que el perfil de seguridad general de fordadistrogene movaparvovec en el ensayo CIFFREO era manejable. La mayoría de los eventos adversos fueron leves a moderados, y los eventos adversos graves relacionados con el tratamiento generalmente respondieron bien al manejo clínico.
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