Ionis Pharmaceuticals Inc. (IONS) ha anunciado resultados favorables de la parte de dosis múltiples ascendentes completada de su estudio abierto de Fase 1/2 de ION582 en individuos con Síndrome de Angelman (AS). Estos resultados mostraron mejoras clínicas consistentes y prometedoras en varios dominios funcionales, incluyendo comunicación, cognición, y función motora.
El estudio informó que el 97% de los participantes en los grupos de dosis media y alta experimentaron mejoras en los síntomas generales del síndrome de Angelman. Estas mejoras se midieron utilizando el Symptoms of Angelman Syndrome-Clinician Global Impression-Change (SAS-CGI-C).
Además, ION582 demostró perfiles de seguridad y tolerabilidad favorables en todos los niveles de dosis probados en el estudio.
Los hallazgos detallados se discutirán en profundidad durante un webcast de la empresa el lunes y en la Conferencia Familiar de la Angelman Syndrome Foundation (ASF) de 2024, que se llevará a cabo en Sandusky, Ohio, el 24 de julio.
El síndrome de Angelman es un trastorno neurodesarrollador severo y raro causado por la pérdida de función en el gen materno UBE3A. ION582 es una terapia antisentido en investigación diseñada para activar el gen paterno normal UBE3A, aumentando así la producción de la proteína UBE3A en el cerebro.
Ionis Pharmaceuticals también anunció planes para consultar con autoridades regulatorias para revisar y confirmar el diseño de su estudio de Fase 3 más adelante este año. Este cronograma posiciona a la empresa para iniciar un estudio crucial en la primera mitad de 2025.
