Vanda Pharmaceuticals Inc. (VNDA) anunció el viernes que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado la designación de medicamento huérfano a VGT-1849A. Este compuesto es un inhibidor del JAK2 basado en oligonucleótidos antisentido (ASO) selectivos, diseñado para el tratamiento de la policitemia vera (PV).
La designación de medicamento huérfano es otorgada por la FDA a terapias en investigación dirigidas a tratar condiciones médicas raras y ofrece beneficios a los desarrolladores de medicamentos.
La policitemia vera es una rara neoplasia hematológica, que afecta aproximadamente a 1 de cada 2,000 estadounidenses.
Este trastorno mieloproliferativo crónico se caracteriza por una hematopoyesis anormal de la línea mieloide, marcado por una producción excesiva de glóbulos rojos y un aumento en la liberación de citoquinas pro-inflamatorias. Más del 95% de los individuos con PV poseen la mutación de ganancia de función JAK2 V617F, lo que resulta en una producción anormal de JAK2.
