Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) anunció el viernes que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) ha aprobado Alyftrek para el tratamiento de la fibrosis quística.
Alyftrek es un medicamento de combinación triple revolucionario, de una vez al día, que modula el regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) para pacientes de seis años en adelante. Está diseñado específicamente para individuos con al menos una mutación F508del u otras mutaciones del gen CFTR que responden a Alyftrek.
"Esta aprobación marca nuestra quinta modulador de CFTR en recibir la aprobación de la FDA, representando un hito mayor en nuestra constante búsqueda para llevar tratamientos innovadores a aquellos con fibrosis quística", declaró Reshma Kewalramani, M.D., CEO y Presidenta de Vertex. "Durante más de dos décadas, nos hemos comprometido a abordar la causa raíz de la fibrosis quística, expandir las opciones de tratamiento, y mejorar la función de CFTR para los pacientes. Alyftrek, con su cómoda dosis diaria, eficacia a través de 31 mutaciones adicionales, y reducciones superiores en los niveles de cloruro en el sudor en comparación con TRIKAFTA, nos avanza aún más hacia este objetivo."
La aprobación se basa en datos del programa de Fase 3 más completo jamás realizado para la fibrosis quística, que involucra a más de 1,000 pacientes de más de 20 países y 200 sitios.
"En ensayos de Fase 3, a través de genotipos diversos, Alyftrek demostró una respuesta no inferior en ppFEV1 y una mejora estadísticamente significativa en los niveles de cloruro en el sudor en comparación con TRIKAFTA", señaló la Dra. Claire L. Keating, Co-Directora del Programa para Adultos con Fibrosis Quística y Pulmonar Gunnar Esiason en la Universidad de Columbia y una investigadora clave en los ensayos clínicos de Alyftrek. "Alyftrek ofrece un potencial prometedor para mejorar la atención del paciente".
Alyftrek también está siendo revisado por autoridades sanitarias de la Unión Europea, el Reino Unido, Canadá, Suiza, Australia y Nueva Zelanda para su posible aprobación.
