MeiraGTx Holdings Plc (MGTX) anunció el miércoles que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara a su programa AAV8-RK-RetGC. Esta iniciativa tiene como objetivo tratar a los pacientes diagnosticados con amaurosis congénita de Leber, una condición que causa un deterioro significativo de la visión en los niños.
La compañía, que se especializa en medicamentos genéticos en etapa clínica, explicó que esta condición está vinculada a mutaciones en el gen GUCY2D. Estas mutaciones llevan a la pérdida de función de los fotorreceptores, resultando en ceguera de inicio temprano.
Esta designación por parte de la FDA representa un logro regulatorio significativo para MeiraGTx Holdings, destacando el potencial de su tecnología para abordar desórdenes severos de ceguera en niños.
