Компания Rocket Pharmaceuticals, Inc. (RCKT) объявила в среду, что Европейская комиссия присвоила статус орфанного лекарственного средства для RP-A601, исследуемой компанией терапии для лечения аритмогенной кардиомиопатии, связанной с плакофилином-2 (PKP2-ACM).
В настоящее время не существует методов лечения, способных излечить PKP2-ACM, наследственное заболевание сердца, характеризующееся жизнеугрожающими аритмиями, структурными аномалиями сердца и внезапной сердечной смертью.
Статус орфанного лекарственного средства, присвоенный Европейской комиссией, предоставляет несколько финансовых и регуляторных преимуществ. К ним относятся помощь в протоколе от Европейского агентства по лекарственным средствам в ходе клинической разработки, доступ к централизованной маркетинговой авторизации и 10-летний период рыночной эксклюзивности после утверждения продукта.
