Vanda Pharmaceuticals Inc. (VNDA) объявила в пятницу, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило Orphan Drug Designation препарату VGT-1849A. Это соединение является селективным олигонуклеотидным ингибитором JAK2 на основе антисмысловой РНК и предназначено для лечения полицитемии вера (PV).
Статус Orphan Drug Designation предоставляется FDA для экспериментальных терапий, нацеленных на лечение редких медицинских состояний, и предлагает производителям лекарственных средств ряд преимуществ.
Полицитемия вера - это редкое гематологическое злокачественное заболевание, которое затрагивает примерно 1 человека из 2000 в США.
Это хроническое миелопролиферативное расстройство характеризуется аномальным гемопоэзом миелоидного ряда, сопровождающимся чрезмерным производством эритроцитов и увеличенным выделением провоспалительных цитокинов. У более чем 95% пациентов с полицитемией вера присутствует мутация JAK2 V617F, ведущая к аномальному производству JAK2.
