Компания Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) объявила в пятницу, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Alyftrek для лечения муковисцидоза.
Alyftrek - это новейший тройной комбинированный препарат, принимаемый раз в день, который модулирует регулятор трансмембранной проводимости при муковисцидозе (CFTR) для пациентов в возрасте от шести лет и старше. Он специально разработан для людей с как минимум одной мутацией F508del или другими мутациями гена CFTR, которые отвечают на действие Alyftrek.
"Это одобрение является нашим пятым модульным препаратом CFTR, получившим одобрение FDA, что является важной вехой в нашем продолжающемся стремлении предоставлять инновационные лечения для людей с муковисцидозом," заявила д-р Решма Кевалрамани, генеральный директор и президент Vertex. "На протяжении более двух десятилетий мы привержены устранению первопричины муковисцидоза, расширению возможностей лечения и улучшению функции CFTR для пациентов. Alyftrek, с его удобной ежедневной дозировкой, эффективностью при 31 дополнительной мутации и улучшенным снижением уровня хлоридов в поте по сравнению с TRIKAFTA, приближает нас к этой цели."
Одобрение было основано на данных самого масштабного программы третьей фазы для лечения муковисцидоза, в которой приняли участие более 1000 пациентов из более чем 20 стран и 200 центров.
"В испытаниях третьей фазы, при разнообразных генотипах, ежедневный прием Alyftrek продемонстрировал не худшую эффективность в ответе на ppFEV1 и статистически значительное улучшение уровня хлоридов в поте по сравнению с TRIKAFTA," отметила д-р Клэр Л. Китинг, со-директор программы муковисцидоза и легочных заболеваний для взрослых Гуннара Эсиасона в Колумбийском университете и ключевой исследователь в клинических испытаниях Alyftrek. "Alyftrek предлагает многообещающий потенциал для улучшения ухода за пациентами."
Alyftrek также рассматривается здравоохранительными органами в Европейском Союзе, Великобритании, Канаде, Швейцарии, Австралии и Новой Зеландии для возможного одобрения.
